AI基因编辑精准剂量计算系统CrisprDose上线：根据个体基因组定制编辑效率最优的给药方案

AI基因编辑精准剂量计算系统CrisprDose上线：根据个体基因组定制编辑效率最优的给药方案

Intellia Therapeutics于7月7日正式发布了CrisprDose AI精准剂量计算系统。基因编辑疗法面临的挑战之一是「剂量个性化」——同一剂量在不同患者体内的编辑效率可能相差10倍以上，受个体基因组变异、肝脏代谢能力和免疫状态等多种因素影响。

CrisprDose通过整合患者的全基因组测序数据、血液生化指标和靶器官影像数据，使用药代动力学-药效学（PK-PD）模型计算每例患者的最优给药剂量、注射速度和递送载体配方。在回顾性分析中，使用CrisprDose推荐剂量的患者，基因编辑效率的个体间变异系数从45%降低到了12%。

该系统已集成到Intellia的临床试验管理平台中，计划在未来的III期试验中作为标配工具使用。