AI药物重定位发现渐冻症潜在新疗法：已获批抗抑郁药显示出神经保护作用

英国AI药物发现公司BenevolentAI通过知识图谱分析，发现已获批的抗抑郁药物伏硫西汀具有潜在的渐冻症（ALS）治疗作用，二期临床试验数据显示疾病进展速度减缓31%。

4月2日，英国AI药物发现公司BenevolentAI在《Nature Medicine》发表论文，报告其通过AI知识图谱分析发现已获批抗抑郁药伏硫西汀（vortioxetine）具有治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称渐冻症）的潜在作用。在为期6个月的二期临床试验中，86名ALS患者服用伏硫西汀后，疾病进展速度（以ALSFRS-R评分衡量）较安慰剂组减缓31%。

BenevolentAI的AI系统通过分析超过20亿条生物医学文献和基因组数据，发现伏硫西汀的5-HT受体调节机制与运动神经元存活相关的BDNF信号通路存在此前未知的交叉。这一发现纯属"老药新用"——伏硫西汀自2013年获批以来已在全球销售，安全性数据充分，若三期临床证实有效，可大幅缩短上市时间。

全球ALS患者约35万人，目前仅有两种获批药物且疗效有限。BenevolentAI CEO表示，公司计划在2028年底启动三期临床试验。

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