分子级纳米工厂NanoPharm获FDA批准：在患者体内就地合成个性化药物

分子级纳米工厂NanoPharm获FDA批准：在患者体内就地合成个性化药物

麻省理工学院Koch癌症研究所与罗氏制药联合开发的体内药物合成纳米系统NanoPharm于2030年8月24日获得FDA批准，成为全球首个能够在患者体内就地合成药物的纳米医疗设备。

NanoPharm由可注射的纳米工厂胶囊组成，每个胶囊直径约200纳米，包含药物前体储存腔、催化反应室和释放控制模块。系统通过静脉注射进入体内后，会自主导航至目标组织（如肿瘤部位），根据局部微环境的pH值、温度和生物标志物浓度，实时合成最适合当前状态的药物分子。

在针对晚期肝癌的III期临床试验中，NanoPharm组的肿瘤缩小率为67%，而传统化疗组为23%。更关键的是，NanoPharm组的全身副作用发生率仅为传统化疗的十分之一，因为药物只在肿瘤部位合成和释放。

MIT教授、NanoPharm项目首席科学家Robert Langer表示：「NanoPharm实现了药物研发的终极愿景——在正确的时间、正确的地点、以正确的剂量释放正确的药物。传统药物是工厂批量生产的通用产品，而NanoPharm是体内按需定制的个性化治疗。」

系统的核心技术是「生物正交催化反应室」。NanoPharm的催化反应室使用生物正交化学反应，能够在生理条件下将无毒的药物前体转化为活性药物分子，而不干扰正常的生物过程。每个纳米工厂可执行多达5种不同的催化反应，根据环境信号选择合成哪种药物。

罗氏制药CEO表示：「NanoPharm不仅是一种新药，更是一种全新的药物递送范式。它将药物从静态分子变成了动态响应系统。」

然而，该技术也面临挑战。纳米工厂在体内的长期安全性仍需更多数据，目前批准的适应症仅限于晚期肝癌。研究团队计划在2031年启动针对乳腺癌和胰腺癌的临床试验。

NanoPharm的首批治疗定价为每疗程18万美元。罗氏表示正在与各国医保机构谈判纳入报销目录。