个性化RNA疗法引擎RNAForge上线：从基因突变分析到定制mRNA药物仅需96小时

BioNTech与谷歌DeepMind在9月6日联合发布了RNAForge个性化RNA疗法设计平台。该平台能从患者的全基因组测序数据出发，自动识别致病突变，设计出针对该突变的个性化mRNA治疗药物，并输出可直接用于GMP生产的RNA序列和脂质纳米颗粒配方。

RNAForge的核心是一组专门训练的RNA设计AI模型。第一个模型负责从基因组数据中筛选出具有致病潜力的突变位点，准确率达到97%。第二个模型根据突变类型设计修正性mRNA序列，包括密码子优化、5'端帽结构和3'端poly-A尾的定制化设计。第三个模型预测mRNA在体内的稳定性和翻译效率，并自动调整序列以优化药效。

BioNTech首席执行官Ugur Sahin表示：「RNAForge将个性化RNA疗法的设计周期从数月压缩到96小时。这意味着对于某些罕见遗传病患者，我们可能第一次能够提供真正针对其个体突变的治疗方案。」

目前RNAForge处于早期访问阶段，首批合作伙伴包括10家欧洲和美国的罕见病治疗中心。