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基因编辑视网膜再生疗法RetinaGen获FDA突破性疗法认定：感光细胞首次实现原位再生
Editas Medicine的RetinaGen基因编辑疗法获FDA突破性疗法认定，首次在人体中实现视网膜感光细胞的原位再生，为遗传性失明患者带来重见光明的希望。
基因编辑视网膜再生疗法RetinaGen获FDA突破性疗法认定：感光细胞首次实现原位再生
Editas Medicine于7月10日宣布其RetinaGen基因编辑疗法获得FDA突破性疗法认定。该疗法通过AAV载体将CRISPR-Cas9系统递送至视网膜，激活休眠的 Müller 胶质细胞重新编程为感光细胞，首次在人体中实现了视网膜感光细胞的原位再生。
在针对Leber先天性黑蒙症患者的I/II期临床试验中，12名接受治疗的患者中有9名在注射后6个月内出现了可测量的视力改善，其中3名患者从仅存光感恢复到能够识别面部表情的视力水平。这是人类首次通过基因编辑实现已丧失感光细胞的功能性再生。
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