AI基因治疗剂量优化引擎GeneDose上线：根据个体基因型计算最优的基因编辑治疗方案

AI基因治疗剂量优化引擎GeneDose上线

2030年10月29日，基因治疗AI公司GeneDose Therapeutics发布了GeneDose AI剂量优化引擎。该系统整合患者的个体基因组数据和CRISPR编辑效率预测模型，自动计算对特定患者脱靶风险最低、编辑效率最优的基因治疗方案。

CRISPR基因编辑治疗面临的最大挑战之一是个性化剂量优化——不同患者的基因组序列存在差异，同样的编辑方案在不同患者体内的效率和脱靶风险可能相差数倍。GeneDose通过分析患者的全基因组数据，预测CRISPR向导RNA在其基因组中的所有潜在结合位点（包括脱靶位点），并据此调整剂量和向导RNA设计。

GeneDose Therapeutics CEO表示：「传统基因治疗使用固定剂量方案，但基因组的个体差异意味着同样的方案不可能对所有患者都是最优的。GeneDose让基因治疗进入了个性化精准医疗时代。」

在内部验证中，GeneDose优化后的方案将脱靶编辑事件平均减少了45%，同时将目标位点的编辑效率提升了18%。系统支持目前主流的CRISPR-Cas9、Cas12a和碱基编辑器三种编辑工具。

GeneDose以SaaS形式提供，每次方案优化的费用约为5000美元。多家基因治疗公司已将GeneDose集成到其临床试验的患者分层流程中。