AI个性化基因治疗方案设计平台GeneCraft获EMA批准：为罕见病患者定制基因编辑治疗方案

瑞士生物技术公司GeneDesign今天宣布，其AI驱动的基因治疗方案设计平台GeneCraft已获得欧洲药品管理局（EMA）的有条件批准。GeneCraft能够根据每位罕见病患者的特定基因突变特征，自动设计个性化的CRISPR基因编辑治疗方案。

全球约有7000种已知的罕见遗传病，其中95%没有任何获批的治疗方案。传统上，为每种罕见病开发专用药物的成本高达数亿美元，商业上不可行。GeneCraft通过AI自动化将个性化基因治疗方案的设计时间从数月缩短到72小时，成本降低到传统方案的百分之一。

GeneDesign的首席科学官马库斯·韦伯博士表示，GeneCraft在临床试验中已为127名罕见病患者设计了个性化治疗方案，其中89名患者的症状在治疗后6个月内出现了显著改善。GeneCraft的定价方案将在下个月公布，公司表示将与各国医保系统合作确保可及性。