AI制药平台HelixMind发现罕见病潜在药物分子：从靶点到候选化合物仅用12天

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AI制药公司HelixMind于5月15日宣布，其自主药物发现平台为法布里病（Fabry disease）成功识别出三个候选药物分子。从靶点确认到完成虚拟筛选和初步活性验证，整个流程仅耗时12天。

法布里病是一种罕见的遗传性溶酶体贮积症，全球患者约4万人，现有治疗方案年费用超过20万美元。HelixMind联合创始人兼CEO Sarah Kim表示，公司选择罕见病作为AI制药的突破口，是因为"罕见病的靶点相对明确，数据噪声小，更适合验证AI平台的能力"。

HelixMind的平台整合了蛋白质结构预测、分子对接模拟和ADMET性质预测三个模块。与传统AI制药公司不同，HelixMind在分子对接阶段引入了量子化学计算，以更精确地评估药物与靶点的结合能。该公司的技术顾问、2024年诺贝尔化学奖得主David Baker表示，这种混合计算方法将分子筛选的准确率提升了约40%。

三个候选分子目前正在进行体外细胞实验验证。HelixMind计划在2028年底前提交临床试验申请。

不过，AI制药领域的"速度竞赛"也引发了部分科学家的担忧。MIT化学工程系教授Klavs Jensen指出，缩短发现阶段的时间固然重要，但药物开发的真正瓶颈在于临床试验，"12天发现分子和12天做出有效药物是完全不同的事情"。